在基因工程上 首次獲得廣泛成果
一份發表在期刊《自然》的研究指出，他們成功透過基因編輯系統CRISPR/Cas9修正了人類胚胎內有缺陷的基因，有效阻止了遺傳性疾病繼續傳給下一代，而且該工程的成功率高達 72%，這是科學家在美國第一次有如此成功且廣泛的成果。
用基因的編輯軟體來作業
簡單來說，CRISPR/Cas9系統可以任意剪下、複製、貼上動物體的基因，自從它被科學家發現後，CRISPR/Cas9就被科學家廣泛用來處理、編輯各式各樣的基因。
應用在常見的遺傳性心臟疾病
這份研究由俄勒岡健康與科學大學(Oregon Health & Science University)的美國、南韓科學家共同進行，他們決定要試著用CRISPR/Cas9來修正遺傳性心臟疾病肥厚性心肌症(Hypertrophic cardiomyopathy, HCM)的基因。這個疾病每 500人就有 1人會受到影響，甚至會導致猝死，雖然醫學上已經有辦法治療肥厚性心肌症，卻無法完全治癒它。
在形成胚胎前就會處理掉有問題基因
研究團隊以帶有會造成肥厚性心肌症的變異基因MYBPC3的精子為實驗樣本，並和健康的卵子受精，在受精的同時，他們會注入基因編輯系統CRISPR/Cas9，在過程中，研究團隊發現CRISPR/Cas9會在DNA複製、產生胚胎前就把變異基因MYBPC3修正掉，進而創造出一個健康的胚胎，而且在 58個實驗胚胎中，有 42個都成功了。
成功率比預期還高
高達 72%的成功率，遠比過去科學家預估不到 30％的細胞可被修復還高得多。
雙親中有一人得有健康基因
此外，研究團隊本來為胚胎準備了一段健康的DNA樣本，期待CRISPR/Cas9可以直接複製健康的DNA來創造健康的胚胎，結果他們發現，CRISPR/Cas9會直接複製卵子內健康的基因來修復變異基因，不過這也意味著雙親中有一方一定得擁有健康的DNA。
基因編輯工程風險多 各國多禁止
關於基因編輯的工程伴隨了許多不確定性，像是它只會修復一部分有害的突變細胞，沒辦法有效率地修復所有細胞；或是修復到錯誤基因，進而生成錯誤DNA的脫靶效應(Off-target effect)；造成讓正常和不正常的細胞混合在一起的鑲嵌式胚胎(也稱馬賽克效應, Mosaic effect)。有鑑於任何一點基因調整都有可能影響孩子甚至是未來世代，許多國家都立法禁止透過修正胚胎的基因來創造嬰孩。
只要安全就沒問題？
不過這次成功的 42個胚胎都沒有出現上面提到的問題，因此俄勒岡健康與科學大學研究的共同作者阿瑪托(Paula Amato)樂觀地表示，只要這項工程被證明是安全的，那麼就有可能被廣泛使用。
道德上也有爭議
沒有參與研究，麻省理工學院癌症中心的海因斯(Richard Hynes)教授則認定這份研究帶來了突破性的貢獻，因為這項研究意味著基因編輯工程可以更安全地被執行。不過海因斯指出，一旦技術上的障礙被克服後，接下來就是關於社會道德議題上的討論了。
應該發展設計嬰兒嗎？
因為基因編輯工程將有潛力發展成讓父母、醫生藉由篩選基因來創造具有某種特質的「設計嬰兒」(Designer baby)，藉此來提升人類潛能，這是許多人不斷在爭論該不該發展的技術。
強調是修正 不是編輯
對此，研究團隊強調他們並沒有打算增加新基因或是改變基因特性，強調他們只是「修正」了帶有疾病的基因。
「我們在報告中使用了『修正』(correction)這個詞。我不喜歡用『編輯』(edit)，因為我們並沒有編輯或調整任何東西。我們唯一做的，就是利用母親那邊的基因來修正變異基因。」
目前沒辦法用在臨床實驗
基於法規上的限制，這份研究現在仍然沒辦法應用在臨床實驗上，該研究團隊接下來也會努力讓成功率從 72%上升到 90%。他們也相信，這種修正工程將能適用在像是囊狀纖維化、特定種類的乳癌、家族性阿茲海默症等單一基因變異的遺傳性疾病。
上線時間：2017/8/3
增修時間：2017/8/4 修正用字